1型SMA小児へのRocheの経口薬Evrysdiの効果5年間持続
- 2024-06-08 - 生後1-7か月からRoche(ロシュ)の1日1回経口薬
Evrysdi(エブリスディ;risdiplam、リスジプラム)を服用し始めた1型脊髄性筋萎縮症(1型SMA)小児の成長を追っているPh2/3試験FIREFISH延長段階(open-label extension;被験者数52人)の経過5年時点での生存率は91%で、5年時点での検査でほぼ全員の96%が嚥下可能で、80%は栄養管なしで食事でき、59%は支えなしで30秒間以上座ることができました。 (3 段落, 354 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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