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Anthos社の抗凝固薬abelacimabの出血がXareltoより62%少なくて済んだPh2論文
 ・ 誤解を訂正しました(第IX因子→第XI因子)

ニーマンピック病C型の病状把握に輸送体蛋白質18KDa(TSPO)が役立ちそう

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2024-12-10 | コメント

ニーマンピック病C型(NPC)は後期エンドソーム/リソソームでの脂肪蓄積を引き起こして神経を損なわせるNPC1遺伝子変異によってもっぱら生じます。

NPCの神経損失に先立って骨髄起源のマイクログリアが活性化します。

新たな研究で骨髄系細胞のNPC1を省いたマウスはマイクログリア活性亢進を呈し、NPCの病変の多くを生じることが示されました。

マイクログリア過活動は輸送体蛋白質18KDa(translocator protein 18 kDa、TSPO)の上昇で把握可能であり、米国FDAに最近承認されたIntraBio社のNPC薬・Aqneursa(N-アセチル-L-ロイシン、NALL)が投与されたNPC患者3人を調べたところ血中マクロファージのTSPOが投与前に比べて35%減っていました。

TSPOは臨床試験でのNPC病状把握に役立ちそうです。

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