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Pfizerの週1回投与の血友病薬がPh3試験でインヒビター無し患者の出血を抑制
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α1抗トリプシン欠損症のRNA編集治療のPh1/2試験資金をAIRNA社が調達

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2025-04-04 | コメント

α1抗トリプシン欠損症(AATD)のRNA編集治療AIR-001のPh1/2試験資金1億5500万ドルをAIRNA社が調達しました。

AIRNA社は今年後半にAIR-001の臨床試験開始を申請する見込みです。

AATDは肺や肝臓の病気へと至るα1抗トリプシン(M-AAT)不足を招くSERPINA1遺伝子変異で生じます。AIR-001は最もよくある有害SERPINA1変異(PiZ)を修復して肺や肝臓を傷める根本原因を繕ってまともなM-AAT生成を回復させます。

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