神経炎多発アミロイド症患者のTTR低下がIntellia社の遺伝子編集薬nex-zで3年持続

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2025-09-30 | コメント

トランスサイレチン(TTR)遺伝子を永久に不活性化するIntellia Therapeutics社の体内仕立て(in vivo)遺伝子編集薬nexiguran ziclumeran(nex-z、NTLA-2001)がPh1試験で神経炎多発アミロイド症(ATTRv-PN)患者の血清TTRを存分に下げ続けています。

36人にnex-zが投与され、28日時点での血清TTR濃度はもとより90%低く、2年時点もほぼ変わらず92%低下しており、12人の3年時点も同様で28日時点と同じ90%の低下を維持していました。

2年時点で33人中殆どの29人(81%)と27人(75%)がそれぞれもとと変わらない病期と体の不自由さのままでした。残念ながら病期と体の不自由さが悪化していた患者はどちらも2人いました。一方、幸いにも2人と5人がそれぞれ改善していました。

nex-zのATTRv-PN患者相手のPh3試験MAGNITUDE-2が進行中で、被験者組み入れが来年2026年前半に完了する見込みです。2028年中までに承認申請することをIntellia社は目指しています。

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