BridgeBio社の肢帯型筋ジストロフィー薬BBP-418のPh2試験成功〜承認申請へ
- 2025-10-28 - 筋細胞の安定化に携わる蛋白質αDGの糖鎖付加(グリコシル化)を邪魔するFKRP遺伝子変異のせいで生じる肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型(LGMD2I/R9)患者の糖鎖付加αDGがBridgeBio Pharma社の経口薬
BBP-418で有意に増え、歩行速度と肺機能が改善しました。 (3 段落, 396 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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