歩けない筋ジストロフィー患者への手厚い免疫抑制込みElevidys投与試験が始まる
- 2025-11-26 - 投与患者に肝障害での死亡例が発生したことを受けて歩ける患者への使用に今や限定されているSarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療
Elevidys(エレビジス;delandistrogene moxeparvovec、SRP-9001)を手厚い免疫抑制込みで歩けないDMD患者に投与するPh1b試験ENDEAVOR(Study 9001-103)の一幕が米国FDAに許可されて今年中に始まります。 (3 段落, 499 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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