最も重症のβサラセミアの遺伝子変異を正す塩基編集法を開発
- 2025-11-27 - 最も重症で多いβサラセミアのβグロビン遺伝子変異2つ・CD39やIVS2-1を正すアデニン塩基編集法が開発され、造血幹/前駆細胞(HSPC)の9割超を編集して赤血球のβグロビン遺伝子発現を向上させ、βサラセミア病変を減らすことができました。 (2 段落, 150 文字)
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