J&Jがデングウイルス予防薬mosnodenvir(モスノデンビル)の実地Ph2試験中止
 ・ 同剤を服用し始めた→同剤”高用量”を服用し始めた に訂正しました。
アトピー性皮膚炎患者の約30%がAmgen/協和キリンのrocatinlimabでEASI-75達成
 ・ ROCKET→ROCKET-IGNITEに訂正しました。
Sarepta社の筋ジストロフィー薬Elevidysの用途拡大を米国FDAが承認
 ・ 途切れていた文章の続きを書きました。Elevidysの先立つ用途について短く追記しています。

Zhongmou社の遺伝子治療ZM-02で網膜色素変性症(RP)患者の視力が0.25改善

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2025-11-30 | コメント

中国のZhongmou Therapeutics社の遺伝子治療ZM-02で網膜色素変性症(RP)患者の最高矯正視力(BCVA)が平均0.25ほど(0.59 LogMAR)改善しました。

今月18-19開催のAdvanced Therapies Congress USA (ATC-2025) で報告された36週時点の結果を含むPh1試験の結果です。

36週時点で殆ど(83%)の患者のBCVAは取るに足る0.3 LogMAR以上の改善を達成していました。

被験者の全員が済んでいる52週時点検査で視力、身動き、色覚の改善の維持が確認されています。

ZM-02は硝子体に1回きり注射され、光を感じるオプシン(チャネルロドプシン)蛋白質PsCatCh2.0を網膜の神経節細胞や双極細胞が手にできるようにします。その働きのお陰で光受容体がなくとも光に反応できるようにすることを目指します。

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