CSL社の血友病B遺伝子治療の5年後FIX発現は正常域下限を若干下回る36.1 IU/dL
- 2025-12-08 - CSL社の血友病B遺伝子治療
Hemgenix(ヘムゲニクス;etranacogene dezaparvovec、エトラナコゲン デザパルボベク)のPh3試験HOPE-Bの最終解析での5年時点の第IX因子(FIX)発現は正常域(50〜150 units/dl)下限を若干下回る36.1 IU/dLでした。 (2 段落, 215 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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