Novartisのシスチン症遺伝子治療で6人の白血球シスチン含有率が25〜86%低下
- 2026-02-22 - リソソームのシスチン輸送蛋白質シスチノシン(cystinosin)を指定する遺伝子CTNSの変異で生じるシスチン症(シスチン蓄積症)の遺伝子治療
CTNS-RD-04(AVR-RD-04)を受けた患者6人の白血球のシスチン含有率が下がりました。 (4 段落, 480 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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