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Biogen/Stoke社のドラベ症候群薬zorevunersenで発作頻度が6-9割ほど低下

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2026-03-05 | コメント

2〜18歳の患者81人が参加したPh1/2a試験2つ（MONARCHとADMIRAL）とそれら試験と一続きの継続試験2つ（SWALLOWTAIL and LONGWING）でBiogenとStoke Therapeutics社のドラベ症候群（Dravet syndrome）薬zorevunersen（ゾレブネルセン、STK-001）の有望な効果が得られています。

Ph1/2a試験でまずzorevunersen高用量70 mgが投与された患者の継続試験の最初の20か月間の1か月あたりの発作がもとに比べて6-9割ほど（59-91％）少なくて済んでいました。継続試験では45mg以内のzorevunersenが4か月毎に投与されています。

患者はより健康になり、臨機応変に振る舞えるようになり、生きやすくもなっています。

ドラベ症候群はナトリウムチャンネルNaV1.1のアルファサブユニット遺伝子SCN1Aの変異でNaV1.1発現が減ることで生じるてんかん性脳症で、多くの患者が発作に加えて認知障害、意思疎通や振る舞いの不調、運動障害、発育遅延、自閉症様病態を呈します。

zorevunersenはその成分のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）がSCN1Aの前駆mRNAに結合して無用な毒エクソンが入りこまないようにし、まともなmRNAがより作られるようにしてNaV1.1発現を増やします。

zorevunersenのPh3試験EMPERORが進行中で、その結果一揃いが来年2027年中頃に判明します。

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