Novartis 多発性骨髄腫薬Farydakが欧州でも承認された
 ・ 間違いを直しました(HDAC剤→HDAC阻害薬に訂正)。
Corstasis社の利尿薬ブメタニド点鼻製品Enbumystを米国FDAが承認
 ・ 製品名の間違いを訂正しました(Bumex→Enbumyst)
Ventyx社のパーキンソン病薬のPh2試験で目当ての生理指標低下が認められた
 ・ タイプミスを訂正しました(mp→の)。

uniQureが言うハンチントン病遺伝子治療AMT-130の約束事をFDAはしていない

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2026-03-06 | コメント

ハンチントン病遺伝子治療AMT-130のPh1/2試験成績を同試験とは別立て(external control)の患者経過と比較した結果を拠り所に同剤を承認申請しうるとの意向を米国FDAが示したとuniQure社は言っているが、匿名のFDA上級職員の説明によるとFDAがそんな意向を示した記録はなく、ハンチントン病治療の扱いで少なくとも20年は続く長期の方針の通り対照群込み(internal control)であることをFDAは常に求めています。

FDAはこれまで通り偽治療群を含む無作為化試験をuniQureに求めています。

偽治療は患者にとって大変危険で負担が大きいとuniQureは言うが、FDAが求めているのはそんな大層なことではなくたかだか30分ほどの麻酔で済む処置です。麻酔のもとで患者の頭皮に1-3個所ばかり切れ目をいれることを求めているのであり、頭蓋穿孔との比較など要請していないとFDA上級職員は言っています。

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