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脳の線条体の神経で発現するPDE10Aの阻害薬をAxsome社が武田薬品から取得
 ・ Ph2試験結果を短く追記しました。
癌分野ADCの臨床試験の患者選定法と生理指標探しで第一三共がTempus AIと協力
 ・ 誤字を訂正しました(進むようにようにする→進むようにする)

鎌状赤血球症患者の胎児ヘモグロビンがBeam社の塩基編集治療で見込み通り増加

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2026-04-08 | コメント

Beam Therapeutics社の塩基編集治療ristoglogene autogetemcel(risto-cel、BEAM-101)が鎌状赤血球症(SCD)患者の胎児ヘモグロビン(HbF)を見込み通り増やしたPh1/2試験BEACON結果が論文報告されました。

31人にristo-celが投与され、
6か月時点で総ヘモグロビンの60%超をHbFが占めていました。

risto-celは今年中に米国FDAに承認申請されます。

risto-celはγグロビン遺伝子2つ・HBG1とHBG2のプロモーター領域の塩基編集で転写抑制因子BCL11Aがそれらのプロモーターに結合できなくし、鎌状ヘモグロビンではなく胎児ヘモグロビンを作るようにしたCD34+造血幹/前駆細胞です。

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