ASS1遺伝子変異を正すプライム編集でCTLN1マウスの尿素生成回復、生存改善
- 2026-05-15 - アンモニアを尿中に排泄される尿素に変えることで余分な窒素を解毒する肝臓の代謝経路・尿素サイクルの重度不調が招くシトルリン血症1型(CTLN1)はアルギニノコハク酸合成酵素1(ASS1)遺伝子の病原性変異を原因とします。 (2 段落, 179 文字)
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