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Regenxbio社の遺伝子治療の運び役のAAVがPLAG1遺伝子に割り込んで癌が発生

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2026-05-17 | コメント

遺伝子治療の運び役のアデノ随伴ウイルス(AAV)が稀にゲノムに紛れ込むことがあります。

Regenxbio社の9型AAV利用遺伝子治療RGX-111が脳に投与されたリソソーム蓄積症MPSI男児にその4年後に脳の神経上皮腫瘍が見つかりました。

幸い切除でき、遺伝子治療の甲斐あってMPSIはどうやら治まって男児の知能は年齢に見合った発育を続けました。

取り出した腫瘍を解析したところAAV配列が割り込んだPLAG1遺伝子やAAVとPLAG1の融合RNA(転写産物)が見つかり、普通は胚発生のときに限られるPLAG1の発現がAAVの割り込みのせいで始まってしまって癌を生じさせたようです。

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