基底細胞が小細胞肺癌の起源となる
 ・ 表現を訂正しました(基底細胞こそタフト様を含むSCLCの起源→基底細胞がタフト様を含むSCLCの起源となる)
妊娠糖尿病を生じる恐れが大きい女性への食事習慣や運動の指南の効果示せず
 ・ 食事習慣の説明を加えました。
慢性鼻副鼻腔炎の手術治療が抗菌薬クラリスロマイシン投与に勝る
 ・ 関連ニュースを追加しました。

PTC Therapeutics社 2年間の希少疾患医薬品助成がFDAから授与された

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2006-10-20 | コメント

2006年10月19日、転写後コントロール機構を標的にした低分子化合物の探索と開発を手がけるPTC Therapeutics社は、FDAのOffice of Orphan Products Development (OOPD) Grant Programから2年間の助成が授与されたと発表しました。

この助成は、ノンセンス変異が原因のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬として開発されているPTC124の第2相試験の患者に関連した費用を援助します。

ナンセンス突然変異とは、遺伝子内のシングルポイント変異のことです。この変異が原因でタンパク質の製造が途中で止まってしまい、機能しない短いタンパク質が作られることになります。

PTC124は、タンパク質製造マシーンがナンセンス変異で止まってしまうのをバイパスして正常なタンパク質を作らせる作用があります。

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