Metsera社の超長持ちなアミリンの類いがGLP-1薬に比肩する体重減少を示した
 ・ 誤解を訂正しました。8.4%の体重減少がプラセボ群の体重変化と差し引きである旨追記しました。
基底細胞が小細胞肺癌の起源となる
 ・ 表現を訂正しました(基底細胞こそタフト様を含むSCLCの起源→基底細胞がタフト様を含むSCLCの起源となる)
妊娠糖尿病を生じる恐れが大きい女性への食事習慣や運動の指南の効果示せず
 ・ 食事習慣の説明を加えました。

Genzyme社 I型ムコ多糖症の治療薬・Aldurazyme(アルドラザイム、成分名:laronidase、ラロニダーゼ)を国内の臨床試験データなしに厚生労働省に承認申請する予定

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2005-05-07 | コメント

5月3日の日経新聞によると、ジェンザイム・ジャパンはI型ムコ多糖症の治療薬・Aldurazyme(アルドラザイム、成分名:laronidase、ラロニダーゼ)を国内の臨床試験データなしに厚生労働省に承認申請する方針を固めたとのことです。


Aldurazymeは2003年4月にアメリカで販売承認されました。

ムコ多糖症はalpha-L-iduronidaseという酵素が生まれつきない人がかかる病気です。ムコ多糖症では、alpha-L-iduronidaseという酵素が無いことで糖質が細胞内に蓄積し、この糖質の蓄積が心臓・肺機能不全や発育遅延・骨・関節変形、持久力減少といった症状を引き越します。ムコ多糖症患者の大部分は大人になる前に若くしてこの世を去るといわれています。

Aldurazymeは、ムコ多糖症患者に不足しているalpha-L-iduronidaseのヒト組替タンパク質です。したがって、Aldurazymeは、alpha-L-iduronidaseと同じ作用により細胞内の糖を処理し、ムコ多糖症を治療します。

今後は、海外で承認されており、かつ不足した酵素の補充という比較的シンプルな治療方法であれば国内試験なしで承認されるようになるといいですね。

ジェンザイム・ジャパン社 Genzyme Corporation社
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