PTC社 BiogenのSpinrazaと十分張り合えそうなSMA薬Ph2/3途中結果を報告
- 2018-06-19 - デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬
Translarna(ataluren)の承認要求が米国FDAに振られっ放しのPTC Therapeutics社がRocheと組んで開発している別の薬 risdiplam(RG7916)のPh2/3試験(FIREFISH)で脊髄性筋萎縮症(SMA)1型乳児の神経筋発達指標・CHOP-INTENDの改善が認められました。 (6 段落, 634 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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