Freeline社のファブリー病遺伝子治療の最低用量投与で安全性懸念・心筋炎が発生
Free!Freeline Therapeutics社のアデノ随伴ウイルス(AAV)が下地のファブリー病遺伝子治療
αガラクトシダーゼA(AGA)活性はといえば最低用量だけにSangamo Therapeuticsや4D Molecular Therapeuticsが開発している遺伝子治療が到達している域には到達していません。
より高用量の投与で先を行くそれら2社のAGA活性の域に到達したいとFreeline社は思っているでしょうが、最低用量で早くも発生してしまった安全性懸念がそれを許さないかもしれません。
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