ダウン症の神経前駆細胞の不調が抗老化薬ダサチニブとケルセチンで緩和
 ・ タイプミスを訂正しました(大目に見て→大目に見ても)
COVID-19流行に伴って英国イングランド小児のその他の感染症入院が激減
 ・ 去年3月から→一昨年2020年3月から に訂正しました。
ワクチン非接種妊婦の新型コロナウイルス感染は死産等の一大事をとりわけ招く
 ・ 誤解を訂正しました。”およそ26,000人”→”およそ2万人(接種数は約26,000回)”

Spark社の血友病A遺伝子治療患者のFVIII発現が工夫の甲斐もあって長期持続

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2021-11-18 | コメント

Roche(ロシュ)の子会社Spark Therapeutics社の血友病A遺伝子治療SPK-8011のPh1/2試験で被験者18人中16人の第VIII因子(FVIII)発現が中央値33.4か月間の追跡の間維持されており、出血事態が減りました。

1年あたりの出血事態発生数はSPK-8011投与前には8.5回だったのが投与後には0.3回へと91.5%減りました。

最初から12人目までのうちの2人がFVIII発現消失に陥ったことを受け、グルココルチコイドやその他の免疫調節剤を使ってFVIII発現が維持されるように試験方法が変更されました。グルココルチコイド投与などを含むその変更の甲斐あって13人目以降の被験者のFVIII発現は幸いにも長続きしています。

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