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Spark社の血友病A遺伝子治療患者のFVIII発現が工夫の甲斐もあって長期持続

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2021-11-18 | コメント

Roche(ロシュ)の子会社Spark Therapeutics社の血友病A遺伝子治療SPK-8011のPh1/2試験で被験者18人中16人の第VIII因子(FVIII)発現が中央値33.4か月間の追跡の間維持されており、出血事態が減りました。

1年あたりの出血事態発生数はSPK-8011投与前には8.5回だったのが投与後には0.3回へと91.5%減りました。

最初から12人目までのうちの2人がFVIII発現消失に陥ったことを受け、グルココルチコイドやその他の免疫調節剤を使ってFVIII発現が維持されるように試験方法が変更されました。グルココルチコイド投与などを含むその変更の甲斐あって13人目以降の被験者のFVIII発現は幸いにも長続きしています。

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