Mirum社のIBAT阻害薬volixibatの原発性胆汁性胆管炎Ph2b試験成功
 ・ 関連ニュースを追加しました。
意識変容薬(サイケデリック薬)を開発する3社に米国FDAが優先審査権利付与
 ・ Transcend社を大塚製薬が買うことになっている旨短く追記しました。
Regeneron社の難聴遺伝子治療Otarmeniを米国承認
 ・ 2段落目を訂正しました。

アレキサンダー病ラット実験の甲斐あってIonis社のその治療薬のPh3試験進行中

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2021-11-22 | コメント

GFAP遺伝子の働き過ぎを招く変異で生じ、動作や認知の障害・発作・その他症状を特徴とする白質ジストロフィー・アレキサンダー病をよく模すラットの組織や振る舞いがDNAの小切れアンチセンス薬で正常化しました。

UNIVERSITY OF WISCONSIN-MADISONとIonis Pharmaceuticalsの研究者等による成果であり、その成果の甲斐あってIonis社のアレキサンダー病治療アンチセンス薬ION373が早くも第3相試験段階に進んでいます。

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