SOD1変異ALSにBiogenのSOD1抑制剤tofersenが無効だったPh3結果論文報告
Free!筋萎縮性側索硬化症(ALS)のおよそ2%がSOD1遺伝子変異と関連します。そのSOD1変異ALS患者にBiogenのSOD1抑制薬
28週時点での体の不自由さの指標ALSFRS-R点数は
VALORと一続きの盲検解除後試験(open-label extension;OLE試験)で引き続き
- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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