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場違いな骨形成疾患FOPの治療薬のPh2/3試験資金4千万ドルをashibio社が調達

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2024-06-21 | コメント

Gilead Sciences社を古巣とするPankaj Bhargava氏が指揮するashibio社がGilead社からの貰い物の開発資金4000万ドル調達を引っ提げて表舞台に立ちました。

ashibio社の舵取りCEOを務めるBhargava氏はかつてGilead社の癌分野事業を率いていました。

ashibio社は調達資金を使って基質メタロプロテイナーゼ9(MMP-9)阻害剤抗体andecaliximab(アンデカリキシマブ)による進行性骨化性線維異形成症(FOP)治療の臨床開発を進めます。

ashibio社はandecaliximabをGileadから手に入れました。ashibio社は今年の後半にFOP患者への同剤のPh2/3試験を開始します。

FOP変異を有するのに異所性骨化(HO)がみられず、ほぼ正常に動ける患者を記した今春2月のJournal of Bone and Mineral Research誌掲載報告に基づいてashibio社はandecaliximabによるFOP治療を開発しています。調査の結果その35歳の患者はFOP変異に加えてMMP-9変異を有しており、そのおかげで異常な骨形成を生じずに済んでいるようです。続いてマウスを使ってMMP-9遺伝子を省くことやMMP-9の阻害剤ミノサイクリン(Minocycline)の効果を調べたところ、FOPやその他のHOをMMP-9狙いで治療しうることが確認されました。

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