3型ゴーシェ病へのAvrobio社の遺伝子治療のPh2/3試験が来年後半に始まる
- 2022-12-08 - ファブリー病遺伝子治療を後回しにしたAVROBIO社がいまや最も手を掛けるゴーシェ病遺伝子治療
AVR-RD-02が11歳のときに施された最初の3型ゴーシェ病(GD3)小児患者の15か月間に生理指標・末梢グルコセレブロシダーゼ(GCase)酵素活性と活性化マクロファージ指標(キトトリオシダーゼ活性)が正常化し、酵素補充療法(ERT)や食事制限が不要となっています。 (5 段落, 790 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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